Transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych szpiku kostnego jest powszechnie stosowaną metodą leczenia różnych chorób, takich jak nowotwory krwi, schorzenia metaboliczne i choroby autoimmunologiczne. Jednak niektórzy pacjenci nie mogą skutecznie poddać się tej procedurze z powodu problemów z mobilizacją wystarczającej liczby komórek macierzystych.
W badaniu proponuje się ocenę roli małych, niekodujących cząsteczek RNA, znanych jako mikroRNA (miRNA), u pacjentów poddawanych mobilizacji komórek macierzystych. miRNA odgrywają istotną rolę w regulacji ekspresji genów, w tym procesów różnicowania, apoptozy i migracji komórek macierzystych po transplantacji. Badanie ma na celu zidentyfikowanie miRNA, które mogą być kluczowymi czynnikami wpływającymi na niepowodzenie mobilizacji.
Na projekt składają się trzy etapy:
- Sekwencjonowanie miRNA u grupy 18 pacjentów, aby znaleźć najbardziej różniące się miRNA między pacjentami u których mobilizacja była skuteczna vs. Nieudana, oraz zbadanie zmian w ich ekspresji pod wpływem leczenia.
- Oznaczenie ekspresji wybranych miRNA u większej grupy pacjentów za pomocą techni celowanych, np. metody ilościowej łańcuchowej reakcji polimerazy (qPCR) oraz wytworzenie modeli diagnostycznych przy użyciu technik eksploracji danych i uczenia maszynowego.
- Ocena jakości wytworzonych narzędzi diagnostycznych na niezależnej grupie pacjentów i wybór najlepszego predyktora niepowodzenia mobilizacji.
Projekt ma na celu odkrycie sygnatury miRNA związanej z niepowodzeniem mobilizacji, zidentyfikowanie nowych czynników predysponujących do tego zjawiska oraz stworzenie narzędzia diagnostycznego, które pozwoli na stratyfikację pacjentów pod kątem ryzyka niepowodzenia mobilizacji. Wyniki badania mogą pomóc w lepszym personalizowaniu procesu leczenia i poprawie wyników transplantacji komórek macierzystych u pacjentów.
Projekt finansowany ze środków Narodowego Centrum Nauki w ramach grantu Preludium 21, nr grantu 2022/45/N/NZ6/02904, więcej informacji dostępne tutaj.